MEDYA

Ö

ZET: Ülkemizde nadir hastalık görülme sıklığı 5/10.000 ve altı olarak belirtilmektedir. Literatürde yaklaşık 8.000 civarında nadir hastalık tanımlanmıştır, yeni hastalıkların tanımlanmasıyla bu hastalıkların sayısı gittikçe artmaktadır. Seyrek görülmesine rağmen genellikle kronik ve ilerleyici hastalıklardır. Çoğu zaman tedavileri yoktur. Nadir ya da ultra nadir hastalıklar için ilaç üretimi ticari kaygılardan uzak, bir saygınlık ve etik meselesidir. Bu sorunun çözülmesi amacıyla, dünyanın pek çok ülkesinde sınırlı sayıda hastaya hitap eden ilaçlar “yetim ilaç” olarak tanımlanmış, bu ilaçların Ar-Ge faaliyetleri ve pazara erişim süre ve süreçleri çeşitli yasal düzenlemelerle desteklenmiştir.

Anahtar Kelimeler: Orfan ilaç üretimi; sağlık politikası; ilaç düzenlemeleri

---

Makalenin tamamını okumak için tıklayınız

---

S

ağlık Hakkı, 1978 yılında Alma Ata Bildirgesi’nde ve 1998 yılında yeniden DSÖ tarafından kabul edilen Dünya Sağlık Bildirgesi’nde yer almıştır.

1948 tarihli İnsan Hakları Evrensel Beyannamesi’nin 25/1 maddesinde “Her şahsın gerek kendisi gerekse ailesi için, yiyecek, giyim, mesken, tıbbi bakım, gerekli sosyal hizmetler dahil olmak üzere sağlığı ve refahını temin edecek uygun bir hayat seviyesine ve işsizlik, hastalık, sakatlık, dulluk, ihtiyarlık veya geçim imkanlarından iradesi dışında mahrum bırakacak diğer hallerde güvenliğe hakkı vardır” denilmek suretiyle en temel hak olan “yaşam hakkı” çerçevesinde sağlık hakkına yer verilmiştir.

Sağlık Hakkı uluslararası bir norm kapsamında ilk olarak, 1946 yılında DSÖ’nde “Mümkün olan en yüksek sağlık standartlarına sahip olmak, ırkı, dini, politik inancı, ekonomik ve sosyal durumu gözetilmeksizin, her insanın temel haklarından biridir.” ifadesi ile tanımlanmıştır. Sağlık Hakkı, 1978 yılında Alma Ata Bildirgesi’nde ve 1998 yılında yeniden DSÖ tarafından kabul edilen Dünya Sağlık Bildirgesi’nde tekrarlanmıştır.

T.C. Anayasası 56. maddesinde “Herkes, sağlıklı ve dengeli bir çevrede yaşama hakkına sahiptir. Çevreyi geliştirmek, çevre sağlığını korumak ve çevre kirlenmesini önlemek Devletin ve vatandaşların ödevidir. Devlet, herkesin hayatını, beden ve ruh sağlığı içinde sürdürmesini sağlamak; insan ve madde gücünde tasarruf ve verimi artırarak, iş birliğini gerçekleştirmek amacıyla sağlık kuruluşlarını tek elden planlayıp hizmet verilmesini düzenler” hükmü ile sağlık hakkı güvence altına alınmış ve bu hakkın kullanımına ilişkin olarak devlete sorumluluk yüklenmiştir. Bu hüküm Anayasa’nın 17. maddesinde yer alan “herkes, yaşama, maddi ve manevi varlığını koruma ve geliştirme hakkına sahiptir” hükmü ile sıkı sıkıya bağlıdır.

---

Makalenin tamamını okumak için tıklayınız

---

S

evgili Meslektaşlarım,

Hastanın yenilikçi ilaçlara ulaşması yani günümüzün deyimi ile moleküler biyobelirteç tabanlı kişiselliştirilmiş tıptan ve geliştirilen akıllı ilaçlardan yararlanması yaşamsal bir gerekliliktir, ertelenmesi ve göz ardı edilmesi mümkün değildir.

Bu sadece onkologları değil kanser hastalarına hizmet veren tüm uzmanlık alanlarını ve halk sağlığı için özveri ile hizmet eden biz eczacıları ilgilendirmektedir.

Hücrelerin, anormal hale dönüşen işlevlerini bloke etmek amacıyla üretilen hedefe yönelik ilaçlara, "akıllı ilaçlar" diyoruz. Kanser oluşumunda etkili genetik mutasyonlar ve moleküler değişikler hakkındaki bilgiler arttıkça akıllı ilaçlar, kanser tedavisinde daha da önem kazanmaktadır.

2021 ve 2022 yıllarında Türk Kanser Araştırma ve Savaş Kurumu Derneği ev sahipliğinde gerçekleştirmiş olduğumuz, ilgili akademi ve kamu paydaşlarının biraraya getirildiği ve Ulusal Kanser Politikası oluşumu için verimli çalışmaların ilgili Bakanlık, Kurum ve Kuruluşları ile paylaşılmıştır. Önümüzdeki dönemde de çalışmalarımız eşgüdümlü olarak devam edecektir.Yapmış olduğumuz çalıştayların çıktılarını bir özet olarak, mesleğimize farklı bir perspektiften katkı sağlamaya çalışan bir meslektaşınız olarak sizlerle paylaşmaktan mutluluk duyuyorum.

---

Makalenin tamamını okumak için tıklayınız

S

evgili Meslektaşlarım,

Nadir hastalıklar alanında sağlık sektörü paydaşlarına önemli bir yol haritası olacak Nadir Hastalıklar Sağlık Strateji Belgesi ve Eylem Planı (2023-2028) yayımlandı.

Bazen bir gözlemci bazen de süreçte bizzat yer alan bir eczacı olarak 2009 yılından itibaren devam eden Türkiye Ulusal Nadir Hastalık Politikası çalışmalarını sizlere aktaracağım. Tıbbi olarak bir tanımı olmayan nadir hastalıklar, toplum genelinde seyrek rastlanan, kronik, ve genellikle ilerleyen hastalıklardır. Bir hastalığın “nadir” olarak nitelendirilebilmesi için görülme sıklığının Avrupa Birliği’nde 5/10.000 ve altı olması gerekmektedir. Nadir hastalık tanımlamasında kullanılan bu üst sınır; Amerika Birleşik Devletleri’nde ülke nüfusu içinde en fazla 200.000, Japonya’da ise en fazla 50.000 kişide görülen hastalıklar olarak belirlenmiştir. Net tanım dünyanın çeşitli bölgelerinde farklılık gösterse de, genel eğilim “nadir hastalık” tanımını görülme sıklığı temeline dayandırma yönündedir. Bu hastalıkların %71,9’u genetiktir ve %69,9’u çocukluk çağında ortaya çıkar. Dünya genelinde yaklaşık olarak 400 milyon insanı etkileyen yaklaşık 6.000-8.000 arasında nadir hastalık bulunmaktadır. Başka bir deyişle dünya nüfusunun %6-8’inin; Avrupa’da 30 milyon, Amerika Birleşik Devletleri’nde 25 milyon kişinin nadir hastalıklardan etkilendiği düşünülmektedir. Bu oran ülkemiz nüfusuna uyarlandığında yaklaşık olarak 5-6,5 milyon arasında bireyin nadir hastalıklardan birine sahip olduğu tahmin edilmektedir. Ancak ülkemizde akraba evliliklerinin sık olması (%24) nedeniyle bu rakamın daha da yüksek olabileceği düşünülmektedir. 2011 yılında hazırlanan Yetim İlaçlara İlişkin Kılavuz taslağında da Avrupa Birliği ile uyumlu olarak ülkemizde nadir hastalık görülme sıklığı 5/10.000 ve altı olarak esas alınmıştır.

Makalenin tamamını okumak için tıklayınız

N

adir hastalıklar genellikle birden fazla sistemi etkileyen, 6000'den fazla hastalığı içeren, genel nüfusa oranla az sayıda insanda görülen, genellikle morbidite ve mortalitesi yüksek ve kişinin ve ailesinin yaşam kalitesini olumsuz yönde etkileyen kronik hastalıklar olarak tanımlanmaktadır. Amerika Birleşik Devletleri'nde 200.000, Avusturalya ve Avrupa Birliği Ülkeleri'nde 2.000, Japonya 'da ise 50.000'den az sayıda kişiyi etkileyen hastalıklar nadir hastalık olarak tanımlanmaktadır. Avrupa Birliği Ülkeleri 2000 'de 1 kişide görülen hastalıklar nadir hastalık, 50.000 kişiden ] 'inde görülen hastalıklar için ise "ultra nadir hastalık" tanımlamasını da kullanmaktadır. Ülkemizde nadir hastalıklarla ilgili resmi olarak kabul edilen bir tanımlama olmamakla birlikte Avrupa Birliği'nin kabul etmiş olduğu nadir hastalık tanımı dikkate alınmaktadır.

Nadir hastalıkların erken tanısı hastaların tedaviye erken erişimi açısından oldukça önemlidir. Bu sebeple dünyada birçok ülke yenidoğan tarama programlarında nadir hastalıkları taramakta ve taranan hastalıkların sayısı yıllar içinde artmaktadır. Ülkemizde 2021 yılı itibari ile yenidoğan tarama programı kapsamında konjenrtal hipotiroidi, konjenital adrenal hiperplazi, kistik fibrozis, fenilketonüri, biyotidinaz eksikliği ve SMA hastalıkları bulunmaktadır ve işrtme testi yapılmaktadır. Çoğu Avrupa ülkesi ve ABD eyaletleri ile kıyasladığımızda ülkemizde taranan hastalık sayısının artırılmasına ihtiyaç vardır. Bütün dünyada nadir hastalıkları tanımlamak ve takibini daha iyi yapmak için araştırmalar yapılmakta ve her geçen gün nadir hastalıkların tedavisi için yeni ilaçlar piyasaya çıkmaktadır. 2013 yılı rtibariyle ABD'de 200'den fazla nadir hastalık için yaklaşık 400 ve Avrupa'da da 45 hastalık için yaklaşık 70 ilaç onay almıştır. Bunların büyük çoğunluğu biyoteknolojik ve inovatif ürünlerdir. 2020 rtibari ile Amerika Birleşik Devletleri'nde 450'den fazla gen tedavisi klinik çalışması bulunmaktadır. Önümüzdeki 5 yıl içerisinde 20 gen tedavisinin ruhsatlandırma onayı alacağı öngörülmektedir.

Makalenin tamamını okumak için tıklayınız

A

vrupa Komisyonu nadir hastalıkları toplumda çok az sayıda kişide görülmesinden dolayı ortak çaba gerektiren ve yaşamı tehdit eden ya da çok ciddi engellilik yaratan hastalıklar olarak tanımlamıştır.1 Nadir hastalık sıklığı da toplumda 10.000 kişide 5 kişi olarak belirlenmiştir. Ultra-nadir tanımı için FDA ve EMA tarafından onaylanmış bir ifade olmamasına rağmen, AB’de de İngiltere’de NICE tarafından tanımlanmakta olduğu gibi, 1/50.000 kişi hastalık sıklığı dikkate alınarak sınıflandırılmaktadır. Dünyada bilinen nadir hastalıkların sayısının 6-8 bin olduğu vurgulanmaktadır. Dünyada 250-300 milyon insanın ve Avrupa’da 27-36 milyon insanın nadir hastalıklarla mücadele ettiği, ülkemizde ise nadir hastalıkların toplumun %6-8’ini, yani yaklaşık 6-7 milyon insanı etkilediği tahmin edilmektedir. Bunların %50’sini çocuk nüfusu oluşturmaktadır. Türkiye’de akraba evliliği yoğunluğu (toplumun %25’i) nedeniyle görülen nadir hastalıkların %80’i herediterdir. Nadir hastalıkların Türkiye’deki mevcut boyutuna ilaveten bu hastalıkların toplum sağlığı için önemi de dikkat çekici düzeydedir ve halk sağlığı açısından farklı bir yaklaşım gerektirmektedir. Nadir hastalıklar toplumda az görülmekle birlikte yaşamı tehdit etmeleri ya da ciddi engellilik yaratmaları nedeni ile toplumsal bir sağlık problemi olarak yansımaktadır. Hastaların düşen yaşam kaliteleri ve verimlilikleri, sürekli hastane ziyaretleri, bağımlılık ve yük olma hissi ve buna bağlı olarak yaşadıkları depresyon hasta yakınlarını da olumsuz etkilemektedir. Özellikle de nadir bir hastalığa sahip çocukların aileleri tanı ve tedavi süreçlerinde çok ciddi etkilenmekte ve sorunlar yaşamaktadırlar.

Makalenin tamamını okumak için tıklayınız

T

ürkiye 2023 yılına kadar toplam Ar-Ge harcamalarını GSMH’sının %3 seviyesine çıkararak ve 2015’te 143 milyar dolar olan ihracatını 500 milyar dolara yükselterek ekonomide ve sağlık hizmetlerinde dünyanın önde gelen 10 ülkesinden biri olmayı hedeflemektedir.

Ulusal hedeflerimiz doğrultusunda ekonomimize katkı sağlayacak özel statülü ve öncelikli 7 stratejik alan sırasıyla; Savunma Sanayi, İlaç Sanayi (Biyolojik ilaçlar), Enerji Teknolojileri, Havacılık ve Uzay Sanayi, Sağlık Ürünleri, Petrokimya Sektörü, Hayvancılık Sektörü.

5-7 Şubat 2019 tarihlerinde ilk ticari misyonunu gerçekleştirmek üzere Amerikan Türk Konseyi, ABD Türkiye İş Konseyi ve ABD Ticaret Odası, savunma ve havacılık, dijital ekonomi, finansal servisler, enerji, inşaat, ileri imalat ve sağlık sektörlerinin üst düzey temsilcilerinden oluşan bir heyetle Ankara, Eskişehir ve İstanbul’da hükümet ve Türk iş dünyası liderleri ile biraraya geldi.

6 Şubat 2019 tarihinde TOBB’un ABD’den gelen heyet için verdiği Türkiye – ABD İş Diyaloğu Yemeği’nde Ticaret Bakanı Sayın Ruhsar Pekcan’ın katılımı ile TOBB ve AMCHAM arasında mutabakat zaptı imzalandı. Bu kapsamda sektörel rapor hazırlanacak ve karşılıklı iş heyeti seyahatleri arttırılacak. İki ülke arasında geliştirilen bu işbirliği üçüncü ülkelere taşınacak.

Makalenin tamamını okumak için tıklayınız

T

ürkiye'de ilaç sektöründe sessiz sedasız gelişmeler oluyor. İlaçları geri ödeme listesinde yer alan yabancı şirketler Türk ilaç üreticileri ile evlilikler veya ortaklıklar gerçekleştiriyor.

Uluslararası ilaç devlerinin ürettikleri ilaçların Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu (TİTCK) tarafından ruhsatlandırılması ve Sosyal Güvenlik Kurumu (SGK) tarafından onaylanıp geri ödeme kapsamına alınması için ilaç firmalarının üretimlerinin bir kısmını Türkiye’de yapmaları gerekiyor. Bu uygulamayı Türkiye’den önce Rusya, İspanya gibi ülkelerin de başlattığını, bu sayede her iki ülkede de ilaç sektöründe önemli yatırımların yapıldığını hatırlatalım. ABD ve Avrupa menşeili birçok yabancı ilaç firmasına kamu ve hükümet ilişkileri konusunda stratejik danışmanlık hizmeti veren, firmalar arasında arabulucu olarak görev üstlenen, Ankara merkezli Rx Kurumsal İletişim’in kurucusu ve Amerikan-Türk İş Geliştirme Konseyi Yönetim Kurulu Üyesi Burcum Uzunoğlu da bu ilginç gelişmelere dikkat çekiyor. Arkadaşımız Özbey Men'in öğrendiğine göre aralarında Abbott (ABD), Allergan (ABD), GSK (İngiltere), Servier’in (Fransa) de bulunduğu birçok global ilaç üreticisi yerli firmalarla fason üretim konusunda anlaşmalar yapmaya başlamış. Bu sayede Abdi İbrahim, Pharmactive, İlko İlaç, Bilim İlaç gibi firmaların da aralarında bulunduğu ilaç üreticilerinin yüzde 65 seviyelerinde olan kapasitelerini kullanım oranları yüzde 10 seviyelerinde artış göstermiş ve istihdamları artmış. Yerelleşme projesinin hayata geçişi sonrasında toplam 40 yeni üretim tesisi ve 47 yeni üretim bandı açılmış. Yine aldığımız bilgilere göre, 2016’dan bu yana 609 ilaç yerelleşmiş. Cari açığın kapanmasına yaklaşık 6.1 milyar TL katkı sağlanmış. Diğer taraftan yerelleştirme projesinin bir de ihracat boyutu var. Türkiye’de üretilen ilaçların Ortadoğu, Orta Asya ve çevre ülkelere ihracatı da yapılacak.

Makalenin tamamını okumak için tıklayınız